Jotta lasten ja nuorten sairaanhoito voisi tulevaisuudessa kehittyä, tarvitaan tutkimusta. Täsmällisten hoitokeinojen löytämiseksi lääkkeitä ja laitteita pitäisi tutkia nimenomaan lapsilla – sillä kuten lastenlääkärit usein muistuttavat: lapset eivät ole pieniä aikuisia.

Ongelmaksi nousee kuitenkin usein tutkimuksen kalleus ja lapsilla tehtävän tutkimuksen vaativuus.

Viime vuonna lasten kliininen tutkimus sai tukijoukot taakseen, kun OP Uusimaa lähti Lastenklinikoiden Kummien lääke- ja laitetutkimuksen kiihdyttämishankkeen perustajalahjoittajaksi HUSin Uuteen lastensairaalaan. Tarkoin kohdennettu tuki on saanut vipinää lasten ja nuorten kliiniseen tutkimukseen.

Lasten sairaanhoidon kehittyminen edellyttää omaa tutkimusta

Vuonna 2018 HUSin Uuteen lastensairaalaan perustettiin Lasten ja nuorten kliinisten tutkimusten yksikkö. Sen tarkoituksena on kehittää lasten lääke- ja laitetutkimuksen osaamista ja toteuttamista.

Viime keväänä aloitetun Kummien kiihdyttämishankkeen tavoitteet olivat alusta asti korkealla: sen avulla haluttiin mahdollistaa tehokkaampaa, tutkitumpaa ja turvallisempaa sairauden hoitoa lapsille ja nuorille.

Käytännössä haluttiin tehostaa lasten kliinistä tutkimusta tukemalla väitöskirjatutkijoiden koulutusmahdollisuuksia poistamalla tutkimustyön aloittamisen esteitä sekä aktivoimalla lasten biopankin ja tietoaltaan laajempaa hyödyntämistä tutkimustyössä.

Ennen Kummien kiihdyttämishanketta tutkimusyksikössä oli käynnissä 21 lasten lääke- tai laite tutkimusta ja suunnilleen saman verran lasten syöpätutkimuksia.

Kolmas tärkeä tutkimuskohde yksikössä on datatutkimuksen kenttä eli biopankki- ja tietoallastutkimus. Matti Heron mukaan HUSin tietoaltaaseen menee kaikki kliininen tieto, joka potilastyössä kerätään.

Hero on lastenlääkäri, dosentti ja osastonylilääkäri. Hän työskentelee HUSin Uuden lastensairaalan lasten ja nuorten kliinisen tutkimusyksikön (Clinical Trial Unit, CTU) osastonylilääkärinä. CTU vastaa Uudessa lastensairaalassa muun muassa lääke- ja laitetutkimuksen toteuttamisesta.

Vuosittain HUSissa hoitoa käyttävistä potilasryhmistä on kaikista haavoittuvimmassa asemassa olevia, eli vastasyntyneitä ja harvinaissairauksia sairastavia.

– Karkean arvion mukaan puolet vastasyntyneillä käytettävästä lääkehoidosta on off label -hoitoa, Hero sanoo.

Mutta miksi lapsia ei voi hoitaa samalla tavalla ja samoilla lääkkeillä kuin aikuisia? Siksi, että lasten lääkeainemetabolia, eli aineenvaihdunta, on erilaista kuin aikuisten; joitakin lääkkeitä lapset kestävät paremmin kuin aikuiset, osaa huonommin kuin aikuiset. Jotta lapsille löydettäisiin täsmällisiä hoito keinoja, lääkkeitä ja laitteita pitäisi tutkia nimenomaan lapsilla.

Liiketaloudellisesta näkökulmasta lapset eivät kuitenkaan ole niin merkittävä potilasryhmä kuin aikuiset. Lapsilla tehtävä tutkimus on myös vaativampaa kuin aikuisilla tehtävä, mikä nostaa tutkimuksien aloittamisen kynnystä – etenkin, kun kliinisen lääketieteen julkinen tutkimusrahoitus on vähentynyt viimeisen kymmenen vuoden aikana. Tästä syystä ulkopuolisen rahoituksen tarve on kasvanut.

Hero muistuttaa, että kehitys tulee vain tutkimuksen kautta.

– Lapsilla tehtävä tutkimustyö on välttämätöntä, jotta lasten sairaanhoito kehittyy. Tutkimusyksikön tuloksista hyötyvät sairaat lapset ja heidän perheensä ympäri Suomen.

Henkilöstöpalkkauksia ja lisää tutkimuksia

Kummien kiihdyttämishanke on ollut nyt käynnissä toista vuotta. Sairaalan kanssa päädyttiin kehittämään neljä erilaista työpakettia, jotka yhdessä auttavat pääsemään tavoitteisiin.

Ensimmäinen työpaketti keskittyy yksikön kliinisten tutkimusten tukitoimien kehittämiseen. Lastenlääkärit tekevät kliinistä tutkimustyötä sairaalatyön ohessa ja paineessa, ja yksi pullonkaula kliinisessä tutkimuksessa on byrokratia: tutkimusnäytteiden ja -pakettien suunnittelu, ottaminen ja näytekäsittely. Tästä syystä kiihdyttämishankkeeseen päädyttiin palkkaamaan tutkimuskoordinaattori ja bioanalyytikko.

Tätä kaikkea kummien Lääke- ja Laitetutkimuksen kiihdyttämishankkeella HUSin Uudessa lastensairaalassa on saatu aikaan:

  • Rahoitettu kahden hanketyöntekijän – tutkimuskoordinaattorin ja bioanalyytikon – palkkoja
  • Tutkimuskoordinaattorin ansiosta lääkärit ovat voineet keskittyä tutkimustyöhön, ja tutkimuslupahankkeet etenevät nykyään nopeammin.
  • Tuotettu koulutusmateriaalia, kuten kliinisen tutkimuksen käsikirja
  • Kasvatettu datatutkimuksien määrää voimakkaasti ja käynnistetty muun muassa useita tietoallashankkeita ja tietojen poimintaa sekä muodostettu tutkimusryhmiä

Matti Heron mukaan tutkimuskoordinaattori poistaa esteitä tutkimustyön aloittamisen tieltä ja tukee käytännön asioiden hoidossa. Hänen tehtävänään on muun muassa avustaa tutkimussäädösten ja raportoinnin taustatyöskentelyssä, ja erityisesti tiedotteiden ja suostumusten laadinnassa sekä Euroopan lääkeviraston CtiS-submissioihin vaadittavien dokumenttien kokoamisessa. Tutkimuskoordinaattorin ansiosta tutkimuksia saadaan nyt käyntiin nopeammin ja tasaisemmin.

Kummien kiihdyttämishankkeen avulla yksikköön on pystytty palkkaamaan myös bioanalyytikko. Hänen vastuullaan on koordinoida tutkimusnäytepakettien suunnittelua, näytteiden ottamista ja käsittelyä sekä kehittää näytelogistiikkaa ja niiden budjetointia.

Toinen työpaketti kehittää sairaalan lastenlääkäreiden kliinisen tutkimuksen koulutusta ja kliinisen tutkimusyksikön prosesseja. Sen myötä kehitetään muun muassa erilaisia koulutusmateriaaleja.

Kolmas työpaketti liittyy lasten tietoallastutkimuksen kehittämiseen. Siinä hyödynnetään HUSin rekistereihin kertynyttä valtavaa tietomäärää, Real Word Dataa.

Tietoallas sisältää tietoja 1,8 miljoonasta ihmisestä, ja mahdollistaa esimerkiksi lääkkeiden vaikuttavuuden tutkimisen uudella tavalla.

– Tietoaltaassa moni tutkimus odottaa löytäjäänsä. Kiihdyttämishankkeen avulla tietoallastutkimuksen avuksi on voitu palkata datatutkija.

Lasten tietoallastutkimus onkin edistynyt vauhdilla. Hero kertoo, että käynnissä on kaksi laajaa tietoallastutkimushanketta, joita tuetaan kiihdyttämishankkeen rahoituksella. Vastasyntyneiden off label -lääkityksen tietoallastutkimuksessa tutkitaan lääkkeiden tehoa ja turvallisuutta suurta rekisteridataa hyödyntäen. Toinen kiihdyttämishankkeen tukema tietoallastutkimus on lastenneurologian kehityshäiriöhanke, jossa tutkitaan neurologisen kehityksen häiriöiden kulkua ja ennustetekijöitä.

Neljäs työpaketti liittyy biopankkitutkimukseen, ja se on yksi kiihdyttämishankkeen keskeisistä tukikohteista. Kun lapsipotilailta otetaan sairauden seurantaa vasten verinäytteitä, samalla voidaan ottaa talteen biopankkinäyte. Näistä näytteistä tehtävällä tutkimuksella on mahdollista tarkentaa lasten sairauden diagnoosia muun muassa DNA-tutkimuksilla sekä löytää sairauksien ja niiden hoidon seurannan merkkiaineita.

Hanketuki olennaisen tärkeää

OP Uusimaan panos kiihdyttämishankkeen perustajajäsenenä on ollut Matti Heron mukaan olennaisen tärkeä: se on mahdollistanut hankkeen käynnistämisen, sen avulla on rahoitettu kolmen kriittisen hanketyöntekijän palkkoja, materiaalituotantoa sekä hankkeen hallintoa.

– Minua ilahduttaa suuresti nähdä hymyilevät kasvot syöpätautiklinikalla, kun lääkäreiden ei ole tarvinnut kieltäytyä byrokratian takia lääketutkimuksista. Ilman rahoitusta emme pystyisi jatkamaan tätä lasten ja nuorten terveyden kannalta merkittävää kehitystyötä, Marri Hero kiittelee. 

Lue lisää Lastenklinikoiden Kummien lääke- ja laitetutkimuksen kiihdyttämishankkeesta.

Artikkeli on koottu Lastenklinikoiden Kummit-lehden (2/24) jutun pohjalta.